新西兰各地的家庭因药品管理局延迟对基因疗法Luxturna的审批决定而日益感到沮丧。这种潜在的生命挽救治疗方案适用于患有罕见遗传性眼病的儿童。倡导者认为，这种延迟正在使年轻患者面临风险，因为如果早期施用该疗法，可以预防不可逆的视力丧失。该疗法针对RPE65基因的突变，在临床试验中已显示出显著恢复视力的效果，但药品管理局尚未决定是否资助在新西兰使用该疗法。 这种疾病，称为先天性黑蒙（Leber’s Congenital Amaurosis, LCA），在该国影响约200名儿童。如果没有治疗，这些儿童将面临完全失明的未来。家长们形容了看着孩子在日常生活中挣扎以及等待可能改变他们生活的决定所带来的心理压力。 药品管理局承认了此案的紧迫性，但将成本效益视为主要关注点。由Spark Therapeutics开发的这种药物，每例治疗的费用约为120万美元。药品管理局目前正在评估该疗法的长期效益是否超过了初始成本，尤其是在新西兰公共资助的医疗系统中。 健康倡导者和眼科医生呼吁政府介入，认为基因疗法的独特性质——提供一次治疗并具有持久效果——使其成为一项值得的投资。一些人建议建立一种针对罕见疾病的特殊资助途径，类似于其他经合组织国家使用的模式，以加快对Luxturna等关键治疗方案的获取。 这种延迟引发了关于财政责任和患者护理之间平衡的全国性讨论。许多人正在质疑新西兰的医疗系统是否已经准备好适应快速发展的医疗治疗格局。随着这些家庭继续等待，希望很快能做出决定——一个优先考虑这些儿童健康和未来的决定。